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ION363

FUSION: A Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of ION363 in Amyotrophic Lateral Sclerosis Participants With Fused in Sarcoma Mutations (FUS-ALS)

Ensayo de IONIS PHARMACEUTICALS INC en Esclerosis lateral amiotrofica.

Más ensayos de: Esclerosis lateral amiotrófica.

Fase
Fase 3
Estado
En marcha, sin reclutar
Participantes
89
previstos
Centros
25
Fin del objetivo primario
jun 2026
fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, doble ciego. Comenzó en jun 2021.

Qué mide

Cambio desde el inicio (dia 1) hasta el dia 505 del estudio en la parte 1 en el deterioro funcional (Baseline, Day 505 in Part 1) (del registro, en inglés)

Qué se prueba

Se prueba ION363 en portadores de mutaciones en el gen fused in sarcoma con esclerosis lateral amiotrófica, evaluando función clínica y supervivencia.

Lo que dice el documentoevaluate the efficacy of ION363 on clinical function and survival in carriers of fused in sarcoma mutations with amyotrophic lateral sclerosis (FUS-ALS).

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe primary purpose of this study is to evaluate the efficacy of ION363 on clinical function and survival in carriers of fused in sarcoma mutations with amyotrophic lateral sclerosis (FUS-ALS).

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Todos los de IONS, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04768972), actualizada en jul 2026.