Calendario›SNY›Venglustat · LEAP2MONO
Venglustat · LEAP2MONO
Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Venglustat in Adult and Pediatric Patients With Gaucher Disease Type 3
Ensayo de Sanofi en Gaucher's Disease Type III (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 43
- Centros
- 22
- Fin del objetivo primario
- oct 2025
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en abr 2022.
Qué mide
Change in Scale for Assessment and Rating of Ataxia (SARA) modified total score (From baseline to Week 52) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se compara venglustat oral diario con infusiones intravenosas de Cerezyme cada dos semanas para mejora o estabilización de manifestaciones neurológicas en participantes de 12 años o más con enfermedad de Gaucher tipo 3 que han recibido terapia de reemplazo enzimático durante al menos 3 años.
Lo que dice el documentoevaluate the efficacy and safety of daily oral venglustat versus intravenous Cerezyme infusions every two weeks for improvement or stabilization of the neurological manifestations and maintenance of systemic disease stability in participants aged ≥12 and \<18 years and adult patients with Gaucher disease Type 3 (GD3) who have been treated with Enzyme Replacement Therapy (ERT) for at least 3 years.
Traducción automática (claude-haiku-4-5-20251001). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a parallel arm, Phase 3, double-blind, double-dummy, active-comparator, 2 arm study to evaluate the efficacy and safety of daily oral venglustat versus intravenous Cerezyme infusions every two weeks for improvement or stabilization of the neurological manifestations and maintenance of systemic disease stability in participants aged ≥12 and \<18 years and adult patients with Gaucher disease Type 3 (GD3) who have been treated with Enzyme Replacement Therapy (ERT) for at least 3 years.
Más ensayos de SNY
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Avalglucosidase alfa · Mini-COMET | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | sep 2019 (real) |
| Yellow fever vaccine | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | may 2022 (real) |
| Yellow fever vaccine · VYF02 | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | jun 2022 (real) |
| SAR441344 IV | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | sep 2022 (real) |
| Meningococcal Polysaccharide | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | mar 2023 (real) |
| Isatuximab IV · IRAKLIA | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | nov 2024 (real) |
Todos los de SNY, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05222906), actualizada en jul 2026.