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Pegvaliase · PALace
A Long-term, Post-marketing Safety Study of Palynziq in Patients With PKU (PALace)
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Fenilcetonuria.
Más ensayos de: Fenilcetonuria.
- Fase
- no aplica
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 450
- Centros
- 26
- Fin del objetivo primario
- nov 2033
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en jun 2022.
Qué mide
To quantify and characterize the risk of protocol-defined safety events in incident-users receiving pegvaliase for the treatment of PKU in a real¬ world setting. (A maximum of 10 years treatment duration.) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se trata de un estudio observacional a 10 anos para caracterizar el perfil de seguridad de pegvaliase, incluidas reacciones de hipersensibilidad, en personas que reciben este tratamiento para la PKU.
Lo que dice el documentoThis is a 10-year multi-center, global, observational study to further characterize the safety profile of pegvaliase, including hypersensitivity reactions, long-term safety and tolerability, and the effectiveness of the additional risk minimization measures (aRMMs) (European Union (EU) only) in subjects receiving pegvaliase for the treatment of PKU.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a 10-year multi-center, global, observational study to further characterize the safety profile of pegvaliase, including hypersensitivity reactions, long-term safety and tolerability, and the effectiveness of the additional risk minimization measures (aRMMs) (European Union (EU) only) in subjects receiving pegvaliase for the treatment of PKU. Subjects for whom a clinical decision has been made that they will receive pegvaliase to treat their PKU within 30 days following the date of enrollment (incident-users) or have previously started treatment with pegvaliase at the date of enrollment (prevalent-users) are eligible for participation in this study.
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Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05813678), actualizada en mar 2026.