Calendario›SRPT›SRP-9003
SRP-9003
A Gene Transfer Single Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of SRP-9003 in Non-Ambulatory and Ambulatory Participants With Limb Girdle Muscular Dystrophy, Type 2E/R4 (Beta-Sarcoglycan [β-SG] Deficiency)
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Limb Girdle Muscular Dystrophy (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 6
- Centros
- 2
- Fin del objetivo primario
- ago 2028
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en dic 2022.
Qué mide
Number of Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Treatment-Emergent Serious Adverse Events (SAEs) (Baseline up to Month 60) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary purpose of this study is to evaluate the safety of SRP-9003 and to quantify expression of β-SG in the skeletal muscle of participants with limb-girdle muscular dystrophy, type 2E/R4 (LGMD2E/R4). The study will include both ambulatory (Cohort 1) and non-ambulatory (Cohort 2) participants.
Más ensayos de SRPT
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| SRP-9003 · EMERGENE | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | mar 2025 (real) |
| Eteplirsen · MIS51ON | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | oct 2026 (prevista) |
| SRP-1003 IV Infusion | Fase 1/2 | Reclutando pacientes | dic 2026 (prevista) |
| delandistrogene moxeparvovec · ENVISION | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | may 2027 (prevista) |
| ELEVIDYS · ENHANCE | Fase 4 | Aún sin reclutar | ago 2027 (prevista) |
| SRP-1005 | Fase 1 | Reclutando pacientes | nov 2027 (prevista) |
Todos los de SRPT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05876780), actualizada en feb 2026.