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SRP-6004
A Gene Transfer Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of SRP-6004 in Ambulatory Participants With Limb Girdle Muscular Dystrophy, Type 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin [DYSF] Related)
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Limb Girdle Muscular Dystrophy (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 2
- Centros
- 1
- Fin del objetivo primario
- jun 2025
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en may 2023.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Study is being terminated due to a business decision.».
Qué mide
Number of Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Treatment-Emergent Serious Adverse Events (SAEs) (Baseline up to Month 60) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary purpose of this study is to evaluate the safety of SRP-6004 administered by intravenous (IV) infusion in ambulatory participants with LGMD2B/R2 (DYSF related).
Más ensayos de SRPT
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
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Todos los de SRPT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05906251), actualizada en ago 2025.