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SRP-9004 · DISCOVERY
Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SRP-9004 Administered by Systemic Infusion in Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2D/R3 Participants in the United States
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Limb Girdle Muscular Dystrophy · Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2D/R3 (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 4
- Centros
- 2
- Fin del objetivo primario
- jun 2025
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en ene 2025.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Study is being terminated due to a business decision.».
Qué mide
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Adverse Events of Special Interest (AESI) and Treatment-emergent Serious Adverse Events (SAEs) (del registro, en inglés) (hasta 60 meses)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of this study is to evaluate the safety of SRP-9004.
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Todos los de SRPT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06747273), actualizada en ago 2025.