Vosoritide

A Study of Vosoritide Versus Placebo in Children With Hypochondroplasia Aged 0 to < 36 Months

Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Hypochondroplasia (del registro, en inglés).

Fase: Fase 2
Estado: Reclutando pacientes
Participantes: 60
Centros: 26
Fin del objetivo primario: jun 2028

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en jul 2025.

Qué mide

Incidence of treatment-emergent adverse events (From baseline to end of treatment at 52 weeks) (del registro, en inglés)

Qué se prueba

Se prueba la administración diaria de vosoritide en participantes con HCH de 0 a menos de 36 meses durante 52 semanas, para evaluar seguridad y eficacia.

Lo que dice el documentoevaluate the safety and efficacy of daily administration of vosoritide in participants with HCH aged 0 to \< 36 months over a 52-week period.

Traducción automática (claude-sonnet-5), con la cita comprobada contra el documento y revisada por una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of daily administration of vosoritide in participants with HCH aged 0 to \< 36 months over a 52-week period.

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Todos los de BMRN, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07126262), actualizada en mar 2026.