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BMN 351

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy

Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Distrofia muscular de Duchenne.

Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.

Fase
Fase 2
Estado
Reclutando por invitación
Participantes
18
previstos
Centros
6
Fin del objetivo primario
dic 2031
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en abr 2026.

Qué mide

To assess the long-term safety and tolerability of BMN 351 in participants with DMD (Through study completion, at least 1 year) (del registro, en inglés)

Qué se prueba

Se evalúa la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de infusiones semanales de BMN 351, y su efecto en la función física, en participantes con DMD que ya participaron en un estudio previo.

Lo que dice el documentoevaluate the long-term safety and tolerability of weekly BMN 351 infusions, as well as to assess the effect of BMN 351 on physical function, in participants with DMD who participated in the 351-201 study.

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and tolerability of weekly BMN 351 infusions, as well as to assess the effect of BMN 351 on physical function, in participants with DMD who participated in the 351-201 study.

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Todos los de BMRN, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07573631), actualizada en jul 2026.