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AAV directed hLDLR gene therapy
A Gene Therapy Study for Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)
Ensayo de REGENXBIO Inc. en Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH) (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 9
- Centros
- 9
- Fin del objetivo primario
- nov 2020
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en mar 2016.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Terminated by Sponsor for Business Reasons».
Qué mide
Number of Participants With IP (Investigational Product) Related Adverse Events (del registro, en inglés) (hasta 24 semanas)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis first-in-human study is intended to evaluate the safety and preliminary effectiveness of AAV (Adeno-associated virus)-based liver-directed gene therapy in the treatment of adults with Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH).
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Todos los de RGNX, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02651675), actualizada en jun 2023.