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RGX-111
RGX-111 Gene Therapy in Patients With MPS I
Ensayo de REGENXBIO Inc. en Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I) · Hurler Syndrome · Hurler-Scheie Syndrome (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Suspendido
- Participantes
- 21
- Centros
- 2
- Fin del objetivo primario
- jul 2027
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en abr 2019.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «The FDA placed a clinical hold on RGX-111 investigational gene therapy following an initial single case report of neoplasm (intraventricular CNS tumor) in a participant treated in its phase I/II study four years prior.».
Qué mide
Safety and Tolerability (del registro, en inglés) (24 semanas)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroRGX-111 is a gene therapy which is intended to deliver a functional copy of the α-L-iduronidase (IDUA) gene to the central nervous system. This is a safety and dose ranging study to determine whether RGX-111 is safe and tolerated by patients with MPS I.
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Todos los de RGNX, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03580083), actualizada en mar 2026.