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SRP-9003
Gene Delivery Clinical Trial of SRP-9003 (Bidridistrogene Xeboparvovec) for Participants With Limb-Girdle Muscular Dystrophy, Type 2E (LGMD2E) (Beta-Sarcoglycan Deficiency)
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Limb-Girdle Muscular Dystrophy, Type 2E (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 6
- Centros
- 1
- Fin del objetivo primario
- ene 2025
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en oct 2018.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Study is being terminated due to a business decision.».
Qué mide
Number of Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Treatment-Emergent Serious Adverse Events (SAEs) (Baseline up to 7 years) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe proposed clinical trial is the first-in-human, single-center, open-label, gene delivery study of SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) in participants with LGMD2E.
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Todos los de SRPT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03652259), actualizada en ene 2026.