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delandistrogene moxeparvovec · HORIZON
A Gene Transfer Therapy to Evaluate the Safety and Efficacy of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) Following Therapeutic Plasma Exchange (Plasmapheresis) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) and Pre-existing Antibodies to AAVrh74
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
- Fase
- Fase 1
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 3
- Centros
- 3
- Fin del objetivo primario
- ago 2025
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en sep 2024.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Study is being terminated due to a business decision.».
Qué mide
Change From Baseline in Quantity of Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin Expression Adjusted by Muscle Content Biopsied Muscle as Measured by Western Blot (del registro, en inglés) (inicio y semana 12)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a gene transfer therapy study evaluating the safety of and delandistrogene moxeparvovec dystrophin protein expression from delandistrogene moxeparvovec following therapeutic plasma exchange (plasmapheresis) in ambulatory male participants with DMD and pre-existing antibodies to AAVrh74 over a period of 59 weeks.
Más ensayos de SRPT
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
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| SRP-1003 IV Infusion | Fase 1/2 | Reclutando pacientes | dic 2026 (prevista) |
| delandistrogene moxeparvovec · ENVISION | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | may 2027 (prevista) |
| ELEVIDYS · ENHANCE | Fase 4 | Aún sin reclutar | ago 2027 (prevista) |
| SRP-1005 | Fase 1 | Reclutando pacientes | nov 2027 (prevista) |
Todos los de SRPT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06597656), actualizada en ago 2025.