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A Natural History Study in Participants With Congenital Myasthenic Syndromes (CMS) Due to Mutations in DOK7, MUSK, AGRN, or LRP4
Ensayo de ARGENX SE en Congenital Myasthenic Syndrome (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 100
- Centros
- 33
- Fin del objetivo primario
- jun 2027
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en feb 2024.
Qué mide
Summary statistics of retrospective and prospective collection of data on diagnosis. (del registro, en inglés) (hasta 12 meses)
Qué se prueba
Se evalúan síntomas y calidad de vida en pacientes con CMS por mutaciones en DOK7, MUSK, AGRN o LRP4.
Lo que dice el documentoThe assessments will evaluate participants' symptoms and quality of life to understand disease activity in patients with CMS due to mutations in DOK7, MUSK, AGRN, or LRP4.
Traducción automática (claude-haiku-5-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroParticipants will attend up to 4 study visits to collect clinical assessments. The assessments will evaluate participants' symptoms and quality of life to understand disease activity in patients with CMS due to mutations in DOK7, MUSK, AGRN, or LRP4. More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/cms
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06078553), actualizada en sep 2026.