ARGX-119

Ensayo de ARGENX SE en Congenital Myasthenic Syndrome · CMS (del registro, en inglés).

Fase: Fase 1
Estado: En marcha, sin reclutar
Participantes: 15
Centros: 9
Fin del objetivo primario: ago 2027

Título oficial en el registro (en inglés): A Phase 1b Study to Investigate Safety and Tolerability of ARGX-119 in Adult Participants With DOK7-Congenital Myasthenic Syndromes (CMS)

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en sep 2024.

Qué mide

Assessment of adverse events (AEs) (del registro, en inglés) (hasta la semana 42)

Qué se prueba

Estudio que busca evaluar la seguridad y tolerabilidad de ARGX-119 en adultos con síndromes miasténicos congénitos DOK7.

Lo que dice el documentoThe purpose of this study is to assess the safety and tolerability of ARGX-119 in adult participants with DOK7- Congenital Myasthenic Syndromes. The study will also assess how ARGX-119 is processed by the body (pharmacokinetics), how the immune system reacts to it (immunogenicity), and how it may improve the way patients feel and function.

Traducción automática (claude-haiku-5-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to assess the safety and tolerability of ARGX-119 in adult participants with DOK7- Congenital Myasthenic Syndromes. The study will also assess how ARGX-119 is processed by the body (pharmacokinetics), how the immune system reacts to it (immunogenicity), and how it may improve the way patients feel and function. After the screening period, eligible participants will be randomized in a 4:1 ratio to receive intravenous infusions of ARGX-119 or placebo during the double-blinded treatment period. Participants will then enter the follow-up period. After the follow-up period, participants may enrol in the active-treatment period, where they will receive open-label ARGX-119. The full duration of the study is approximately 38 months.

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Todos los de ARGX, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06436742), actualizada en jul 2026.