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ARGX-119 IV · Sparkle
Ensayo de ARGENX SE en Spinal Muscular Atrophy (SMA) (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 60
- Centros
- 28
- Fin del objetivo primario
- may 2029
Título oficial en el registro (en inglés): A Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Intravenous Administration of ARGX-119 in Pediatric Participants Aged 5 to Less Than 18 Years With Spinal Muscular Atrophy
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, doble ciego. Comenzó en dic 2025.
Qué mide
Incidence of AEs (del registro, en inglés) (hasta 124 semanas)
Qué se prueba
Estudio que busca la dosis adecuada de ARGX-119 en niños con SMA.
Lo que dice el documentoThis study aims to find the correct dose of ARGX-119 for children with SMA. The study will also look at how safe the study drug is, how well it works, how it moves through the body, and how the immune system responds to it.
Traducción automática (claude-haiku-5-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis study aims to find the correct dose of ARGX-119 for children with SMA. The study will also look at how safe the study drug is, how well it works, how it moves through the body, and how the immune system responds to it. The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) where participants will either receive ARGX-119 IV or placebo IV, in addition to disease-modifying therapy (DMT) for 24 weeks. Participants who complete the DBTP will enter the open-label active-treatment extension period (ATEP) during which all participants will receive ARGX-119 IV up to 100 weeks (approximately 2 years).
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07287982), actualizada en oct 2026.