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Medicamento huerfano: siete años de exclusividad
La FDA concede la designacion de medicamento huerfano (orphan drug designation) a un farmaco dirigido a una enfermedad que afecta a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. No es una aprobacion: no permite vender nada.
Que trae
- Siete años de exclusividad desde la aprobacion, si llega. Durante ese tiempo la FDA no puede aprobar el mismo farmaco para la misma enfermedad a otro.
- Exencion de la tasa de solicitud, que ronda los tres millones de dolares.
- Un credito fiscal sobre parte del gasto en ensayos.
Lo que NO trae
No adelanta la revision, no rebaja la exigencia de los ensayos y no garantiza la aprobacion. Una empresa puede tener la designacion y que el farmaco fracase igual: son cosas independientes.
PivotalWire solo la marca cuando esta concedida. «Pensamos solicitar la designacion de huerfano» sale en casi todos los folletos del sector y no es una noticia, es un plan.
Donde ha aparecido
Empresas cuyos documentos traen esto, empezando por las mas recientes.
- AVXLANAVEX LIFE SCIENCES CORP.11 ago 2026
- COAGHemab Therapeutics Holdings, Inc.11 ago 2026
- ELOXEloxx Pharmaceuticals, Inc.11 ago 2026
- IKTInhibikase Therapeutics, Inc.11 ago 2026
- MREOMereo BioPharma Group plc11 ago 2026
- TARAProtara Therapeutics, Inc.11 ago 2026
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