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Medicamento huérfano: siete años de exclusividad
La FDA concede la designación de medicamento huérfano (orphan drug designation) a un fármaco dirigido a una enfermedad que afecta a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. No es una aprobación: no permite vender nada.
Qué trae
- Siete años de exclusividad desde la aprobación, si llega. Durante ese tiempo la FDA no puede aprobar el mismo fármaco para la misma enfermedad a otro.
- Exención de la tasa de solicitud, que ronda los tres millones de dólares.
- Un crédito fiscal sobre parte del gasto en ensayos.
Lo que NO trae
No adelanta la revisión, no rebaja la exigencia de los ensayos y no garantiza la aprobación. Una empresa puede tener la designación y que el fármaco fracase igual: son cosas independientes.
PivotalWire solo la marca cuando está concedida. «Pensamos solicitar la designación de huérfano» sale en casi todos los folletos del sector y no es una noticia, es un plan.
Dónde ha aparecido
Empresas cuyos documentos traen esto, empezando por las más recientes.
- RNACCartesian Therapeutics, Inc.29 sep 20267 documentos
- UNCYUnicycive Therapeutics, Inc.29 sep 20266 documentos
- SCYXSCYNEXIS INC28 sep 20265 documentos
- LGVNLongeveron Inc.23 sep 202610 documentos
- BLSMBlossomHill Therapeutics, Inc.18 sep 2026
- BNTCBenitec Biopharma Inc.14 sep 20264 documentos
- CRVOCervoMed Inc.10 sep 20262 documentos
- APVOAptevo Therapeutics Inc.3 sep 202610 documentos
- MBXMBX Biosciences, Inc.27 ago 20265 documentos
- AVXLANAVEX LIFE SCIENCES CORP.25 ago 20263 documentos
- DTILPRECISION BIOSCIENCES INC24 ago 20264 documentos
- CADLCandel Therapeutics, Inc.13 ago 20263 documentos
- CAPRCAPRICOR THERAPEUTICS, INC.13 ago 202610 documentos
- GRCEGrace Therapeutics, Inc.13 ago 202611 documentos
- RNXTRenovoRx, Inc.13 ago 20267 documentos
- COAGHemab Therapeutics Holdings, Inc.11 ago 2026
- ELOXEloxx Pharmaceuticals, Inc.11 ago 2026
- IKTInhibikase Therapeutics, Inc.11 ago 2026
- MREOMereo BioPharma Group plc11 ago 2026
- TARAProtara Therapeutics, Inc.11 ago 20264 documentos
- AXSMAxsome Therapeutics, Inc.10 ago 20265 documentos
- ATOSATOSSA THERAPEUTICS, INC.7 ago 2026
- ANNXAnnexon, Inc.6 ago 2026
- CLYMClimb Bio, Inc.6 ago 20263 documentos
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